適應(yīng)癥獲批 | 全球首個(gè)獲批用于特發(fā)性身材矮小的長效生長激素

發(fā)布時(shí)間

2024-11-06

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近日，長春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡稱“金賽藥業(yè)”）宣布，旗下聚乙二醇重組人生長激素注射液（商品名:金賽增?, 以下簡稱“PEG-rhGH”）新適應(yīng)癥——特發(fā)性身材矮小(ISS)上市申請(qǐng)正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)。金賽增?成為全球首個(gè)獲批此適應(yīng)癥的長效生長激素產(chǎn)品。

特發(fā)性身材矮?。╥diopathic short stature , 以下簡稱“ISS”）是一組尚未明確病因，高度異質(zhì)的矮小疾病的統(tǒng)稱，指身高低于同年齡、性別和種族的平均身高 2 個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差（standard deviation, SD）或低于第3百分位數(shù)（P3，-1.88 SD），且出生身長、體重及身材比例均正常，未發(fā)現(xiàn)全身性、內(nèi)分泌、營養(yǎng)、染色體異?；蚧蜃儺愖C據(jù)的矮小兒童。

2003年美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）首次批準(zhǔn)重組人生長激素用于治療ISS。2022年，中國藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)重組人生長激素注射液（商品名，賽增?）用于治療ISS，這也是賽增?在中國獲批的12個(gè)適應(yīng)癥之一。

目前，全球已有多款短效重組人生長激素獲批此適應(yīng)癥。使用短效制劑的患兒需要每天注射，長期頻繁的注射既給患兒帶來痛苦，給家長造成負(fù)擔(dān)；又增加醫(yī)療成本，降低患兒的用藥依從性，進(jìn)而影響治療效果[1-2]。針對(duì)ISS的藥物治療亟需長效生長激素填補(bǔ)市場空缺，提高患者生活質(zhì)量和依從性，進(jìn)而提升藥物療效。

在國內(nèi)ISS患兒中開展的臨床試驗(yàn)結(jié)果證實(shí)，采用金賽增?（PEG-rhGH）治療顯著改善患兒身高標(biāo)準(zhǔn)差積分，且安全性和耐受性良好。金賽增?（PEG-rhGH）作為全球首個(gè)獲批ISS的長效生長激素，有效填補(bǔ)了目前ISS矮小治療領(lǐng)域未被滿足的臨床需求，助力兒童身心健康成長。

截至目前，金賽增?（PEG-rhGH）已獲批3個(gè)適應(yīng)癥，分別為內(nèi)源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢、性腺發(fā)育不全（特納綜合征）所致女孩的生長障礙和特發(fā)性身材矮小，已上市54IU/9.0mg/1.0ml/瓶和27IU/4.5mg/0.5ml/瓶兩種規(guī)格?；谥亟M人生長激素（賽增?）的臨床療效在12個(gè)適應(yīng)癥中已經(jīng)得到廣泛驗(yàn)證，金賽增?（PEG-rhGH）也將積極拓展適應(yīng)癥，為更多患者帶來更好的用藥體驗(yàn)和更佳的治療獲益。

長春高新公告鏈接： http://static.cninfo.com.cn/finalpage/2024-11-06/1221636829.PDF

參考文獻(xiàn)

[1] Cutfield WS, Derraik JG, Gunn AJ, Reid K, Delany T, Robinson E, Hofman PL. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS One. 2011 Jan 31;6(1):e16223. doi: 10.1371/journal.pone.0016223. PMID: 21305004; PMCID: PMC3031542.

[2]Fisher BG, Acerini CL. Understanding the growth hormone therapy adherence paradigm: a systematic review. Horm Res Paediatr. 2013;79(4):189-96. doi: 10.1159/000350251. Epub 2013 Apr 30. PMID: 23635797.

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