重磅 | 長(zhǎng)春金賽藥業(yè)--生長(zhǎng)激素水劑獲批新適應(yīng)癥

近日，長(zhǎng)春金賽藥業(yè)旗下生長(zhǎng)激素水劑正式獲得治療因Noonan綜合征和SHOX基因缺陷所引起的兒童生長(zhǎng)障礙適應(yīng)癥，成為國(guó)內(nèi)且獲批這兩個(gè)適應(yīng)癥的基因重組人生長(zhǎng)激素產(chǎn)品。

Noonan綜合征（Noonan Syndrome，NS）是一類(lèi)常染色體顯性遺傳性疾病，發(fā)病率約為1/1000~1/2500，主要臨床特征為特殊面容、先天性心臟病、身材矮小、發(fā)育遲緩、腎臟畸形、凝血功能障礙等。約有50%-70%的NS患者存在矮身材，歐洲平均男性患者的成年終身高大約為162.5cm，女性為153cm，均處于正常人群的第3百分位以下。國(guó)外多年累積的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)均表明，生長(zhǎng)激素治療對(duì)NS患兒有明顯的增高作用，表現(xiàn)為NS患兒的生長(zhǎng)速率和預(yù)測(cè)成年身高顯著提高，并且能使患者的成年終身高接近或者達(dá)到正常范圍。

由研究結(jié)果可以看出，患兒身高增長(zhǎng)的效果與生長(zhǎng)激素應(yīng)用的劑量呈一定的依賴(lài)性，并且長(zhǎng)期用藥增高效果明顯優(yōu)于短期用藥，且起始治療年齡較小的患者療效較好。

SHOX基因全稱(chēng)為矮身材含同源異形盒基因（short stature homeobox containing gene，SHOX），該基因缺陷是引起患者身材矮小及骨發(fā)育異常的重要原因。有調(diào)查顯示因SHOX基因缺陷率占人群的1/2000-1/5000，占身材矮小人群的1/40-1/150。在診斷為ISS的患者中，有SHOX基因突變者約1%~2%。

國(guó)外多年的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)均表明，生長(zhǎng)激素治療對(duì)因SHOX基因缺陷所引起的生長(zhǎng)障礙的兒童有明顯的增高作用。與不治療的患兒相比，生長(zhǎng)激素治療的患兒的生長(zhǎng)速率顯著提高，終身高的改善明顯，約50%的患兒經(jīng)生長(zhǎng)激素治療后終身高可達(dá)到正常范圍。

Noonan 綜合征和SHOX基因缺陷所引起的兒童生長(zhǎng)障礙是金賽生長(zhǎng)激素水劑繼兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥，重度燒傷，成人生長(zhǎng)激素缺乏癥后獲批的第4、第5個(gè)適應(yīng)癥。目前金賽生長(zhǎng)激素水劑已成為國(guó)內(nèi)適應(yīng)癥覆蓋全面的生長(zhǎng)激素產(chǎn)品。此外，金賽藥業(yè)即將開(kāi)展生長(zhǎng)激素水劑治療腎移植前因慢性腎臟疾?。–hronic Kidney Disease, CKD）和因Prader-Willi綜合征的III期臨床試驗(yàn)。未來(lái)，金賽藥業(yè)的生長(zhǎng)激素產(chǎn)品在兒科領(lǐng)域所覆蓋的適應(yīng)癥將與美國(guó)FDA和歐盟批準(zhǔn)的適應(yīng)癥達(dá)到一致，不僅在國(guó)內(nèi)同類(lèi)產(chǎn)品中繼續(xù)占據(jù)優(yōu)勢(shì)地位，而且在國(guó)外同類(lèi)產(chǎn)品中也將具有強(qiáng)大的競(jìng)爭(zhēng)力。

作為國(guó)內(nèi)生長(zhǎng)激素龍頭企業(yè)，金賽藥業(yè)歷經(jīng)17年技術(shù)攻關(guān)，先后上市國(guó)產(chǎn)首支生長(zhǎng)激素粉針、亞洲首支生長(zhǎng)激素水劑，全球首支自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)聚乙二醇長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素，使我國(guó)重組人生長(zhǎng)激素的系列研發(fā)生產(chǎn)技術(shù)跨入國(guó)際行列。長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素是我國(guó)真正具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的重大原創(chuàng)新藥。

2015年，金賽藥業(yè)的生長(zhǎng)激素系列產(chǎn)品榮獲國(guó)家科技進(jìn)步二等獎(jiǎng)。隨著新適應(yīng)癥的獲批，金賽藥業(yè)將進(jìn)一步助力中國(guó)矮小兒童的健康成長(zhǎng)。

基因重組人生長(zhǎng)激素是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和中國(guó)食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）批準(zhǔn)治療兒童矮小癥的有效的藥品。人工合成的基因重組人生長(zhǎng)激素與人腦垂體產(chǎn)生的生長(zhǎng)激素的天然結(jié)構(gòu)完全一樣，生理、藥理作用也保持一致，作為替代補(bǔ)充治療，可明顯地促進(jìn)矮身材兒童的身高增長(zhǎng)，并顯著改善其成年終身高。

足球梅西幼年患生長(zhǎng)激素缺乏癥，身材矮小，10歲時(shí)身高只有1.25米。正因?yàn)榧皶r(shí)使用生長(zhǎng)激素治療，終身高達(dá)到1.70米，才成就了如今的一代球王。